EINE JEDLICHE KRANKHEIT HAT IHRE ARZNEI *
Wir haben eine Therapie entwickelt, die in Verbindung mit unserem neuen Arzneimittel nach der Zulassung zur Anwendung kommen soll. Der Wirkstoff ist ein gentechnisch optimiertes Enzym mit sehr hoher Wirksamkeit.
Das patentierte Verfahren ist Grundlage für eine komplexe industrielle Herstellung. Die Charakterisierung von BELACT zeigt sehr gute Daten. Im Vergleich zu denkbaren Wettbewerbern ist unser Enzyme ohne tierische Grundstoffe designed. Wir haben als Ziel eine ca. 15- bis 300-mal höhere spezifische Aktivität des Enzyms zu uns bekannten möglicherweise ähnlichen Produkten zu erreichen.
Das Verfahren für die Produktion ist geschützt und in den Verfahrensschritten ausgetestet, sodass die Herstellung des rekombinanten Enzyms in industriellem, skalierbarem Massstab erfolgen kann. Der Wirkstoff wird folgend in den benötigten Mengen in Deutschland produziert werden.
* Paracelsus 1493-1541 – (Philippus Aureolus Theophrastus Bombastus von Hohenheim)
Familiäre Hypercholesterinämie
Die BELACT Therapie dient der Behandlung der familiären Hypercholesterinämie, die eine schnelle Folge von Atherosklerose und folgender Arteriosklerose darstellt, ein schon sehr früh im Lebensalter auftretendes, nicht immer deutlich erkennbares Krankheitsbild. Es ist die Veränderung der Blutgefäße, die für eine Vielzahl von Herz-Kreislauf-Erkrankungen u.a. verantwortlich ist und damit eine der Hauptursachen für einen frühzeitigen Tod.
- Für die genannten Patientengruppen sind bisher keine nachhaltigen Therapiemöglichkeiten bekannt, um die teilweise fortgeschrittenen Gefäßveränderungen rückgängig zu machen.
- Durch BELACT werden schädliche Ablagerungen im Körper aufgedeckt und die natürlichen Selbstheilungskräfte aktiviert
Ursache der familiären Hypercholesterinämie ist eine von einem (heterozygot) oder beiden Elternteilen (homozygot) genetisch vererbte Krankheit, die zu einer Vielzahl von arteriosklerotischen und atherosklerotischen Veränderungen führen kann.
In der Folge finden Lipid- und Kalziumeinlagerungen, zunehmende Entzündungsprozesse sowie der Verlust der Elastizität der Blutgefässe statt. Es kann zu dauerhaft erhöhtem Blutdruck und durch die zunehmende Plaquebildung in den Gefässwänden zu einer Verengung der Arterienstrombahn kommen.
Ein wichtiger Hinweis auf einen chronisch erhöhten Cholesterinspiegel ist die Bildung von Xanthomen, die der Herz-Kreislauf-Symptomatik vorausgehen kann.
HERSTELLUNG ARZNEIMITTEL
Wir haben den Herstellungsprozess des Wirkstoffs vollständig definiert und die Überführung in eine industrielle Produktion des Arzneimittels verfügbar vorbereitet.
Unser Wirkstoff hat in Tierversuchen bei Charles River Labs in den USA einen Proof-of-Concept und die Pre-Toxicology Testung bestanden. Auf Basis der Ergebnisse sind weitere Zulassungsschritte geplant und in die Abstimmung mit den Zulassungsbehörden eingebracht worden. Als Ergebnis liegt uns der Scientific Advice vor, der uns für die weiteren Schritte einige Erleichterungen schaffte.
Eine ergänzende toxikologische Prüfung ist vorbereitet, damit insbesondere im Einsatz bei Kindern alle erforderlichen Sicherheiten berücksichtigt werden. Die klinischen Studien Phase I / II erfolgen in Deutschland mit zwei Indikationen. Die entsprechende Studienplanung ist verfügbar und umfasst die Arbeiten bis Phase III.